DEFINIÇÃO de "Medicamento órfão"
Um medicamento ou produto biológico que trata uma condição ou doença rara. O programa de design de medicamentos órfãos pelo FDA fornece o status de órfão a medicamentos e produtos biológicos (como uma vacina ou produto de sangue) destinados a tratar, diagnosticar ou prevenir doenças raras ou condições que afetem menos de 200 000 pessoas nos EUA, ou que afetam mais de 200 000 pessoas, mas não são esperadas para recuperar os custos de desenvolvimento e comercialização de um medicamento para tratar a condição. Um medicamento órfão pode ser um novo produto ou um produto aprovado que está sendo usado para tratar uma condição rara.
QUEBRANDO 'Medicamento Órfão'
O Departamento de Desenvolvimento de Produtos Orfanos da FDA (OOPD) oferece incentivos para que os patrocinadores desenvolvam medicamentos órfãos. Esses incentivos incluem financiamento anual para financiar o custo dos testes clínicos, créditos tributários para custos de pesquisa clínica e um período de marketing exclusivo de sete anos depois da aprovação ser obtida para um medicamento órfão.
Uma designação de medicamento órfão que foi concedida não altera o processo ou os requisitos para a obtenção de aprovação de marketing, como estudos abrangentes para estabelecer a segurança e eficácia do medicamento. No entanto, com cerca de 25 milhões de pessoas nos Estados Unidos, que sofrem de uma das 7 000 doenças ou condições raras, combinadas com os muitos benefícios de prosseguir o desenvolvimento de medicamentos órfãos - como os incentivos do OOPD, a aprovação mais rápida da FDA e o potencial para cobrar preços altos para o medicamento órfão - resultou em numerosas empresas que entraram na briga nos últimos anos.
Os medicamentos orfãos rotineiramente custam nos seis números por ano e, como resultado, quase um terço dos medicamentos órfãos têm vendas anuais de mais de US $ 1 bilhão, de acordo com a Thomson Reuters. O mercado de medicamentos órfãos tornou-se lucrativo para as empresas farmacêuticas, com um tamanho de mercado estimado em mais de US $ 50 bilhões em 2011 e uma taxa de crescimento de 25,8% ao ano na primeira década deste milênio, em comparação com 20. 1% para medicamentos não-órfãos.